Ежегодно во всём мире рождается миллион детей с наследственными заболеваниями. Раньше врачи мало чем могли помочь. Но теперь за дело взялись врачи-генетики нового поколения. Разрабатывая методы лечения, нацеленные на коренные причины, они меняют жизни пациентов.